Neue Therapieoptionen der spinalen Muskelatrophie

Publikation

Neue Therapieoptionen der spinalen Muskelatrophie

Herausforderungen der neuen krankheitsmodifizierenden Therapiemöglichkeiten

Wissenschaftlicher Artikel/Review - 18.09.2021

Neuwirth Christoph

Bereiche

Muskelzentrum | ALS Clinic

Schlagwörter (Tags)

spinale Muskelatrophie, Nusinersen, Risdiplam, Onasemnogen

Kontakt

Christoph Neuwirth

Zitation

Neuwirth C. Neue Therapieoptionen der spinalen Muskelatrophie - Herausforderungen der neuen krankheitsmodifizierenden Therapiemöglichkeiten. MagBrain 2021; 5-21:43-47.

Art

Wissenschaftlicher Artikel/Review (Deutsch)

Zeitschrift

MagBrain 2021; 5-21

Veröffentlichungsdatum

18.09.2021

Seiten

43-47

Kurzbeschreibung/Zielsetzung

In Abhängigkeit von der Kopienzahl des SMN-2-Gens wird die spinale Muskelatrophie (SMA) in vier Schweregrade vom Typ 1 bis Typ 4 eingeteilt. Seit wenigen Jahren kommen krankheitsmodifizierende Therapieoptionen zum Einsatz: Nusinersen (intrathekal alle vier Monate) und seit 2021 auch Risdiplam (täglich oral) und Onasemnogen beparvovec (einmalig intravenös). Im Folgenden werden die Therapieoptionen diskutiert, aber auch die Erwartungshaltungen der etroffenen Kinder und ihrer Eltern.