Sicherheit und Wirksamkeit von ION363 bei Patienten git genetrischer ALS mit Fused in Sarcoma Mutation (FUS-ALS), Phase 1-3

Projekt

Sicherheit und Wirksamkeit von ION363 bei Patienten git genetrischer ALS mit Fused in Sarcoma Mutation (FUS-ALS), Phase 1-3

Laufend - Rekrutierung – laufend · 2023 bis 2028

Neuwirth Christoph, Weber Markus, Braun Nathalie

Art

Klinische Forschung

Reichweite

Multizentrisch, KSSG als teilnehmendes Zentrum

Bereiche

Muskelzentrum | ALS Clinic

Status

Laufend - Rekrutierung – laufend

Start

2023

Ende

2028

Finanzierungsart

Industrie

Phase

Kurzbeschreibung/Zielsetzung

Bewertung der klinischen Wirksamkeit von ION363 in Bezug auf die klinische Funktion und das Überleben bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) und Fused-in-Sarkom-Mutationen (FUS-ALS.
Weiterhin die Auswirkungen von ION363 auf die Verhinderung, Umkehrung oder Verlangsamung der Verschlechterung der klinischen Funktionsfähigkeit und der Biomarker für den Schweregrad der Erkrankung bei FUS-ALS-Patienten.