Neue Therapieoptionen der spinalen Muskelatrophie

Publication

Neue Therapieoptionen der spinalen Muskelatrophie

Herausforderungen der neuen krankheitsmodifizierenden Therapiemöglichkeiten

Journal Paper/Review - Sep 18, 2021

Neuwirth Christoph

Units

Muskelzentrum | ALS Clinic

Keywords

spinale Muskelatrophie, Nusinersen, Risdiplam, Onasemnogen

Contact

Christoph Neuwirth

Citation

Neuwirth C. Neue Therapieoptionen der spinalen Muskelatrophie - Herausforderungen der neuen krankheitsmodifizierenden Therapiemöglichkeiten. MagBrain 2021; 5-21:43-47.

Type

Journal Paper/Review (Deutsch)

Journal

MagBrain 2021; 5-21

Publication Date

Sep 18, 2021

Pages

43-47

Brief description/objective

In Abhängigkeit von der Kopienzahl des SMN-2-Gens wird die spinale Muskelatrophie (SMA) in vier Schweregrade vom Typ 1 bis Typ 4 eingeteilt. Seit wenigen Jahren kommen krankheitsmodifizierende Therapieoptionen zum Einsatz: Nusinersen (intrathekal alle vier Monate) und seit 2021 auch Risdiplam (täglich oral) und Onasemnogen beparvovec (einmalig intravenös). Im Folgenden werden die Therapieoptionen diskutiert, aber auch die Erwartungshaltungen der etroffenen Kinder und ihrer Eltern.